2021可謂是中國細胞免疫治療商業(yè)化的元年，兩款CAR-T產(chǎn)品相繼獲批上市，均用于治療大B細胞淋巴瘤（LBCL）。在2021年末之際，中國細胞免疫治療市場上有傳來了好消息，區(qū)別于已經(jīng)上市的兩款治療大B細胞淋巴瘤（LBCL）的CAR-T產(chǎn)品，一款用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品公布了I期臨床試驗進展。
永泰生物-B（6978.HK）的CAR-T產(chǎn)品——CAR-T-19注射液針對復發(fā)/難治B細胞急性淋巴細胞白血病（rr-B-ALL）的I期臨床試驗取得了階段性進展。據(jù)了解，永泰生物CAR-T-19注射液是一款真正意義上的國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品，其核心技術由中國本土企業(yè)完全掌握，原材料也無需進口。
CAR-T-19注射液：臨床進展順利，治愈白血病的新希望
如今白血病的主要治療手段依舊是化療，但是化療在清除白血病細胞的同時，也對身體正常的紅細胞、血小板都有傷害作用，療效通常比較有限，甚至還會導致耐藥性。
而利用自身免疫系統(tǒng)來治愈癌癥的CAR-T細胞療法，是目前被認為針對惡性血液腫瘤最有希望的治療手段之一。其中，永泰生物的在研產(chǎn)品CAR-T-19注射液在I期臨床試驗進展順利，為廣大患者帶來了好消息。
近日，公司收到來自北京大學人民醫(yī)院研究者張樂萍主任關于受試者回輸?shù)姆答?，CAR-T-19注射液I期臨床試驗第1個劑量組第2、3例入組患者回輸后14天骨穿復查報告顯示微小殘留病變（MRD，用于衡量白血病細胞殘留量）均為陰性。
值得關注的是，在中國人民解放軍總醫(yī)院入組該臨床試驗的首例受試者，回輸后3個月間的多次骨穿復查報告也一直顯示MRD陰性，達到了完全緩解。疊加之前由研究者（北京大學人民醫(yī)院張樂萍主任）發(fā)起的臨床試驗數(shù)據(jù)“觀察到的80多例數(shù)據(jù)中，達到了97.5%的有效率;在安全性方面，目前沒有發(fā)生死亡案例，也沒有觀察到長期的不良反應”，相當程度上可以看出該產(chǎn)品的潛在積極效果。
不僅如此，憑借著積極的臨床試驗進展，公司還有可能拓展CAR-T-19注射液的更多適應癥，比如用于患者基數(shù)更大的白血病復發(fā)輕癥階段。與此同時，公司還將強化工藝與質(zhì)量管控，盡量減少該產(chǎn)品治療帶來的毒副作用。放眼國內(nèi)市場，目前并沒有白血病適應癥CAR-T產(chǎn)品上市，永泰生物的CAR-T-19注射液無疑將在這一適應癥領域釋放出巨大經(jīng)濟社會效益。
自主可控的國產(chǎn)藥物，讓CAR-T產(chǎn)品觸手可及
近年來，CAR-T療法異?；馃?，在資本的加持下，我國CAR-T臨床試驗數(shù)量呈現(xiàn)“井噴”之勢，如何在“千軍萬馬”中突出重圍，是企業(yè)普遍思考和亟待面對問題。以藥明巨諾、復星凱特為代表，這類企業(yè)保證了產(chǎn)品進展遙遙領先，但其關鍵材料基本依賴于國外進口，以至于定價高達百萬人民幣；以永泰生物為代表的本土細胞免疫治療企業(yè)，則把核心技術和關鍵材料的自主可控視為重要突破點。
永泰生物的CAR-T-19注射液的關鍵技術和原材料不依賴于國外進口，研發(fā)的全流程完全依托于公司內(nèi)部的基因載體及細胞生產(chǎn)平臺。因此，該產(chǎn)品將會是中國本土企業(yè)通過獨立自主的科學研究，轉(zhuǎn)化出的一個具有代表性意義的重大商業(yè)化成果。
從研發(fā)的環(huán)節(jié)來看，永泰生物掌握CAR-T-19注射液的核心技術，與授權引進的方式相比，公司免去了高額的技術授權費用，后續(xù)商業(yè)化時也不用向國外公司支付一定比例的抽成費用。而且，在本土的自主研發(fā)也節(jié)省了后續(xù)的藥物開發(fā)成本。
從生產(chǎn)的環(huán)節(jié)來看，公司在國內(nèi)全流程的生產(chǎn)無需進口國外昂貴的原材料。公司采用國產(chǎn)的原材料進行CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)，將大幅降低生產(chǎn)成本。
綜合考量下，永泰生物的CAR-T-19注射液將有望在達到同等甚至更優(yōu)療效的基礎上擁有較大成本優(yōu)勢。如此一來，該公司的car-t-19產(chǎn)品將有望為患者帶來治愈希望的同時，大大減輕患者的經(jīng)濟負擔。
小結
永泰生物是一家中國領先的細胞免疫治療生物醫(yī)藥公司，除了公司所擁有的非基因修飾產(chǎn)品EAL?（擴增活化的淋巴細胞）在實體瘤-肝癌領域擁有絕對先發(fā)優(yōu)勢，據(jù)悉有望于明年年內(nèi)申請上市，其所布局的CAR-T細胞治療賽道，劍指血液瘤領域，未來幾年也將具有較大的發(fā)展機會。
其在研產(chǎn)品CAR-T-19注射液在I期臨床試驗中所取得的階段性進展，側(cè)面反映出該產(chǎn)品所具有的強大市場競爭力。作為本土化CAR-T療法的優(yōu)秀代表，永泰生物的CAR-T-19注射液在與同類產(chǎn)品錯位競爭的同時，還擁有國產(chǎn)自主可控的核心技術和成本優(yōu)勢，將為市場提供一款可負擔的CAR-T藥物，從而惠及更多的患者。
此次永泰生物的CAR-T療法取得積極進展，是公司在血液瘤方面邁出的重要一步。從企業(yè)發(fā)展的角度來看，公司已基本確立實體瘤、血液瘤雙足走路的強大產(chǎn)品管線優(yōu)勢，其市場潛力絕對不容小覷。
關鍵詞： 國產(chǎn)CAR-T-19進展順利 永泰生物-B（6978 HK）為白血病患
