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智通財經APP獲悉，日前，BridgeBio Pharma(BBIO.US)公布其在研療法acoramidis在治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的(ATTR)淀粉樣變性(ATTR-CM)患者的3期臨床試驗ATTRibute-CM中達到主要終點，顯著降低患者死亡和因為心血管疾病住院的風險。該公司預計在今年年底之前向美國FDA遞交新藥申請(NDA)。
據悉，ATTR淀粉樣變性是一種快速進展、使人衰弱的罕見疾病，由錯誤折疊的TTR引起，導致異常淀粉樣蛋白在包括神經、心臟和胃腸道(GI)在內的多種組織中積蓄。
Acoramidis是一款新一代、口服給藥的高效轉甲狀腺素蛋白(TTR)小分子穩定劑。它旨在模擬具有保護作用的TTR T119M突變的功能，維持TTR蛋白的正常四聚體構象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產生。
試驗中疾病進展指標評估表明，在接受acoramidis治療的受試者中，45%的受試者N末端腦鈉肽前體相對基線改善，而安慰劑組為9%。40%的acoramidis組患者的6分鐘步行距離(6MWD)相對基線改善，而安慰劑組為24%。
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